Lek Zolgensma: Zdrowie za 10 milionów złotych. Podano pierwszą dawkę najdroższego leku świata
Refundowany w Polsce od pierwszego września preparat Zolgensma, który jest uważany za jeden z najdroższych leków świata, został podany pierwszemu noworodkowi. Chłopiec ma zaledwie miesiąc, tuż po urodzeniu zdiagnozowano u niego rzadką chorobę rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Trwają przygotowania do podania leku kolejnym noworodkom.
Historia Borysa jest wyjątkowa. Chłopiec urodził się w dniu, w którym wystartował program refundacji najdroższego leku na świecie.
Gdy Borys przyszedł na świat, nic nie wskazywało, że choruje na śmiertelną chorobę. Wynik badań przesiewowych był dla jego rodziców jak wyrok.
ZOBACZ: Otwarto Centrum Chorób Rzadkich im. Fundacji Polsat
- Załamaliśmy się, że to spotkało nasze dziecko i byliśmy zszokowani tym wszystkim - powiedziała Polsat News Monika Traczyńska, matka noworodka.
Wystarczy jeden wlew
U chłopca zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni, szerzej znany jako SMA. Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do paraliżu. Z czasem chory nie jest nawet w stanie sam oddychać. Jednocześnie choroba zupełnie nie wpływa na rozwój intelektualny.
- Na tym polega dramat tej choroby, ponieważ ciężka niepełnosprawność ruchowa uniemożliwia w pełni wykorzystanie intelektu i potencjału jaki mają ci pacjenci - tłumaczy dr Łukasz Przysło, neurolog dziecięcy.
WIDEO: Zobacz materiał "Wydarzeń"
Ale SMA można leczyć. Wystarczy jeden wlew dożylny leku Zolgensma, by dziecko nie tylko uniknęło śmierci, ale żyło normalnie.
- Jest to ważny lek, bo możemy go podać wcześnie wtedy, gdy ta choroba jeszcze nie daje objawów - wyjaśnia prof. Iwona Maroszyńska, dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi.
ZOBACZ: Nowa metoda wykrywania raka skóry może "radykalnie zmienić diagnostykę"
Borys, który jest pacjentem instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi, doskonale zareagował na podanie leku.
- Wątroba w porządku, serduszko w porządku, mały jest dzielny i silny - mówi Konrad Macisz, tata chłopca.
Refundacja leku nie dla wszystkich
Trwają przygotowania do podania leku następnym noworodkom. Jeszcze w tym tygodniu lek ma przyjąć troje kolejnych dzieci.
Ponieważ jedna dawka leku kosztuje 10 mln złotych, do tej pory rodzice dzieci z SMA organizowali zbiórki. Teraz koszt leku pokrywa państwowy Fundusz Medyczny.
ZOBACZ: Niedzielski o Kosiniaku-Kamyszu: Cynik grający na najniższych odczuciach. Jest odpowiedź szefa PSL
- Pacjenci mogą być leczeni w Polsce (jednym z nielicznych krajów) tak skutecznie i kompleksowo - tłumaczy Aneta Zapart, dyrektor ds. medycznych NFZ w Łodzi.
Ale refundacja nie obejmuje wszystkich chorych. Dotyczy tylko dzieci do szóstego miesiąca życia, bo wtedy lek jest najbardziej skuteczny.
To powoduje rozgoryczenie rodziców starszych dzieci, którzy zostali wyłączeni z refundacji. Ich sprawą zajmuje się rzecznik praw obywatelskich.
