Polski preparat na białaczkę trafił do badań klinicznych w USA

To kolejny polski środek farmaceutyczny, który okazał się na tyle obiecujący, że trafił do badań klinicznych. Wcześniej, w 2016 r. pomyślnie zakończyła się pierwsza faza badań na pacjentach nad lekiem na czerniaka opracowanym przez specjalistów z Uniwersytetu Warszawskiego.

　

Natomiast potencjalnie nowy lek na ostrą białaczkę szpikową opracowała krakowska firma innowacyjna Selvita. Dyrektor naukowy firmy dr Krzysztof Brzózka powiedział na spotkaniu, że wykorzystano w nim związek o nazwie SEL24, który w grudniu 2008 r. zakupiono od Fundacji Rozwoju Diagnostyki i Terapii w Warszawie, gdzie pracował nad nim polsko-włoski zespół naukowców pod kierunkiem prof. Zygmunta Kazimierczuka.

　

- Wcześniej przez dwa lata w całym kraju poszukiwaliśmy związku, który można byłoby wykorzystać do opracowania potencjalnego leku - podkreślił dr Brzózka. W modelowaniu komputerowym wstępnie oceniono kilkanaście tysięcy wersji tej substancji, a potem wybrano 800 jej odmian, które zsyntetyzowano. - Do badań klinicznych trafił jeden związek uznany za optymalny - dodał specjalista.

　

Jest już opatentowany

 

Preparat opatentowano w USA, Europie, Japonii i innych krajach. Jego działanie sprawdzono w badaniach na zwierzętach, które przeprowadzono w kraju: w Instytucie Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławia, Uniwersytecie Jagiellońskim w Krakowie, Instytucie Hematologii i Transplantologii w Warszawie oraz Gdańskim Uniwersytecie Medycznym.

　

Farmaceutyk gotowy do badań klinicznych odstąpiono firmie włoskiej Menarini, z którą zawarto umowę licencyjną. Prezes Selvity Paweł Przewięźlikowski wyjaśnił, że było to konieczne, ponieważ nie dysponuje ona tak dużymi środkami, by sfinansować kosztowne badania kliniczne.

　

- Licencja nie zwróciła jeszcze wszystkich kosztów poniesionych na prace nad lekiem SEL24. Zyski będą dopiero wtedy, kiedy uzyskamy tantiemy ze sprzedaży leku - dodał. Aby to było możliwe, pomyślnie muszą zakończyć się trzy fazy badań klinicznych. Pierwsza etap polega na sprawdzeniu, czy lek jest w ogóle bezpieczny u ludzi. Pozostałe pozwalają ustalić jego skuteczność i dawkowanie.

　

Polski preparat będzie testowany w trzech klinikach amerykańskich: MD Anderson Cancer Center w Houston, Vanderbilt Ingram Cancer Center w Nashville oraz Northside Hospital w Atlancie. Zgodę na badania kliniczne nad tym lekiem amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała w sierpniu 2015 r. Pierwszy pacjent został do nich włączony w marcu 2017 r.

　

Przedstawiciele Selvity twierdzą, że jest to prawdopodobnie pierwszy w historii polskiej branży biotechnologicznej przypadek, kiedy oryginalna substancja opracowana w polskich laboratoriach została podana pacjentom w badań klinicznych w amerykańskich szpitalach.

　

"Wiążemy duże nadzieje"

 

Dyrektor ds. badań klinicznych firmy Ireneusz Otulski powiedział, że z polskim preparatem wiązane są duże nadzieje, ponieważ może być on stosowany w tzw. terapii celowanej (na określoną mutację komórek nowotworowych). W leczeniu ostrej białaczce szpikowej nie ma jeszcze takiego leku (jest ona leczona chemioterapią i przeszczepami szpiku - przyp. red.). Równolegle prowadzone są badania nad kilkoma innymi potencjalnymi lekami na tę chorobę w terapii celowanej.

　

Przewięźlikowski powiedział, że badania kliniczne nad nowymi lekami trwają zwykle 6-7 lat, a potem jeszcze co najmniej 2 lata trzeba czekać na jego rejestrację. - Zdarza się jednak, że lek dopuszczany jest do użycia wcześniej ze względu na jego szczególnie korzystne działania - dodał. Koszt opracowania leku i wprowadzenia do praktyki medycznej przekracza już 1,5 mld euro.

　

W leczeniu ostrej białaczki szpikowej pilnie poszukiwane są nowe leki, ponieważ skuteczność leczenia tej choroby jest wciąż niewielka. Z danych przedstawionych na konferencji wynika, że pięcioletnie przeżycia uzyskuje się u zaledwie 24 proc. pacjentów. Dwukrotnie większa skuteczność terapii osiąga się jedynie u chorych w młodszym wieku, poniżej 50. roku życia. Na tę białaczkę chorują głównie ludzie starsi, średnie wieku chorych wynosi 67 lat.

　

W pracach na lekiem SEL24 poza środkami własnymi oraz pozyskanymi z wyemitowanych na GPW akcji, wykorzystano również fundusze strukturalne przyznane przez Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości i Narodowe Centrum Badań i Rozwoju.

 

PAP

Czytaj więcej